8月15日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）公布2023年上半年財報。數據顯示：基石藥業2023年上半年總收入為人民幣2.615億元；其中商業化產品收入為人民幣2.469億元，同比增長53%，商業化毛利率從47%提高到59%；虧損同比減少29%，截至2023年6月30日現金儲備為人民幣10.054億元。
對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示，基石藥業在2023年上半年取得了強勁的業績增長。“公司產品管線在全球范圍內取得了顯著進展。基石藥業正在不斷深化與全球主要戰略合作伙伴的多維度合作，積極尋求舒格利單抗和nofazinlimab在大中華區以外開發與商業化的合作伙伴，進一步擴大全球市場并推進藥物的商業化進程，加強我們潛在同類最優和同類首創的產品管線優勢。”
ROR1 ADC研發全球領先
出海持續取得進展
財報顯示，2023年上半年基石藥業多個管線取得研發進展。其中，潛在全球同類最佳藥物CS5001作為基石藥業管線2.0戰略的重磅產品，是目前臨床開發進度全球第二的ROR1-ADC，其國際多中心首次人體試驗已由美國、澳大利亞擴展至中國，進一步加快了該產品的開發；此外，CS5001劑量探索I期臨床試驗已完成多個劑量的安全性評估，已在多種惡性血液及實體腫瘤中展現出安全性、穩定性、以及初步抗腫瘤活性,預計2023年底更新臨床安全性及有效性的數據。據了解，CS5001針對的ROR1靶點具有廣譜抗腫瘤性，在多類腫瘤中高度表達，全球其他兩款進入臨床階段的ROR1 ADC均已被跨國藥企以超過十億美元的金額收入囊中。
在新管線的研發之外，“出海”是基石藥業非常重視的商業策略。舒格利單抗一線治療IV期非小細胞肺癌（NSCLC）的上市許可申請（NDA）先后于今年2月和去年12月在歐盟和英國獲得受理，進度處于國內PD-(L)1抗體出海第一梯隊。值得關注的是，今年7月，基石藥業已收到歐洲藥品管理局（EMA）發出的臨床試驗核查通知，舒格利單抗海外上市之路取得顯著進展，有望在2024年上半年實現在海外獲批上市。
新適應癥穩健擴展
管線研發全球布局
目前，基石藥業已上市三款同類首創精準治療藥物普吉華?（普拉替尼膠囊）、泰吉華?（阿伐替尼片）、拓舒沃?（艾伏尼布片），以及一款潛在同類最優的腫瘤免疫治療藥物擇捷美?（舒格利單抗注射液），且適應癥仍在不斷擴展。財報顯示，2023年上半年，普吉華?在中國大陸獲批用于一線治療轉染重排（RET）融合陽性NSCLC，應用范圍明顯擴大；同期，其在中國臺灣獲批用于治療RET融合陽性NSCLC、RET突變的甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌。此外，舒格利單抗的五項NDA正在審批中，包括在中國大陸用于一線胃腺癌/胃食管結合部腺癌（GC/GEJ）以及用于一線食管鱗癌（ESCC）和復發難治性淋巴瘤（R/R ENKTL）的三項申請，以及在英國和歐盟用于治療一線IV期NSCLC的兩項申請，預計將在2023年下半年至2024年上半年陸續獲批。其中，NSCLC、GC/GEJ和ESCC均為高發腫瘤類型。
財報顯示，基石藥業的產品管線在全球范圍內進一步延伸，洛拉替尼針對ROS1陽性晚期NSCLC的關鍵研究在中國大陸完成患者招募，PD-1抗體nofazinlimab聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌（HCC）全球III期臨床研究進展順利。基石藥業還開展超過十個發現階段項目，包括多特異性抗體、抗體偶聯藥物及用于治療難治性細胞內靶點的專有細胞穿透治療平臺；已獲得三種治療方式的CPT體外概念驗證。
基石藥業的各項研究也獲得了國際學術界的認可，2023年上半年多次受邀在ESMO世界胃腸道腫瘤大會等全球學術會議展示或于《臨床腫瘤學雜志》、《Nature Cancer》等頂尖醫學期刊發布了六項相關數據。
商業化加速
進一步提升產品可及性
在研發之外，隨著商業運營體系的持續完善與策略的不斷優化，基石藥業藥品及其新適應癥正在快速覆蓋全國市場。半年報數據顯示，基石藥業精準治療藥物覆蓋范圍超過180個城市的約850家醫院，占精準治療藥物相關市場的約75%至80%。一直以來，基石藥業采用多種方法積極提升藥品可及性和可負擔性。目前，普吉華?、泰吉華?和拓舒沃?已納入北京、上海、廣東、浙江及山東等主要地區的的138個主要商業及政府保險計劃，完成約330家醫院及直達患者專業藥房（DTP）列名，覆蓋人口數逾1億。
此外，基石藥業通過與數家業內領先基因測序公司的合作，進一步提升對RET突變的NSCLC/TC、GIST中的PDGFRA外顯子18突變及IDH1突變的急性髓系白血病（AML）的檢測率，并通過加強與國家病理質控中心的合作伙伴關系，以標準化檢測流程并提高檢測準確性，參與醫院的數量持續增加。目前，基石藥業已與業內頂級醫藥公司共同建立了肺癌精準診療聯盟，這是業界首個專注于NSCLC領域罕見靶點的聯盟，以期在更廣闊的市場最大化RET檢測率。
國內合作伙伴方面，基石藥業持續與輝瑞就擇捷美?合作進一步深化，以推進其在中國大陸的商業化；同時基石藥業與恒瑞醫藥合作，加速開發及商業化抗CTLA-4單克隆抗體CS1002，CS1002聯合治療晚期實體瘤的Ib/II期試驗的IND申請已獲批并分別啟動HCC及NSCLC方面的兩項研究。
