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藍鯨新聞5月26日訊（記者 屠俊）2025年5月24日，優時比（UCB）自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優迪革）宣布正式在國內上市。今年3月底，該款藥獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。

重癥肌無力雖然是罕見病，但是其自免治療藥物的市場空間并不小，目前抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點，國際上，包括強生、Argenx、阿斯利康等企業都在進行相關藥物、靶點的布局，而在國內，和鉑醫藥、榮昌生物等相關藥物研發也在競速。

國內獲批的重癥肌無力主要創新藥僅3款，C5和FcRn為主要靶點

公開資料顯示，羅澤利昔珠單抗注射液是一款靶向人類胎兒Fc受體（FcRn）的單克隆抗體，此前已在美國、歐盟、日本等地區獲批用于治療全身性重癥肌無力成人患者。

重癥肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性疾病。患者自身的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體會破壞神經和肌肉之間的突觸傳遞，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。以羅澤利昔珠單抗為代表的FcRn拮抗劑可通過阻斷FcRn與IgG的相互作用，加速抗體代謝，減少體內致病的IgG自身抗體濃度。

整體而言，相較于其他罕見病，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規范的治療，大多數患者的病情能夠得到有效控制。不過，病情控制住并不等同于生活質量的全面恢復，尤其是MuSK抗體陽性患者群體，此前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，羅澤利昔珠單抗注射液獲批上市，填補了MuSK抗體陽性患者靶向治療的空白。

不過，國內針對重癥肌無力患者的創新藥物依然較少，截至目前，國內獲批的重癥肌無力創新藥主要有3款，且均為進口引入產品，即，再鼎醫藥的FcRn拮抗劑艾加莫德（衛偉迦，靜脈輸注劑型；衛力迦，皮下注射劑型）、阿斯利康（AZ）的C5抑制劑依庫珠單抗（舒立瑞），以及優時比的羅澤利昔珠單抗（優迪革）。

北京醫院國家老年醫學中心神經科主任醫師殷劍教授表示，目前抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。

FcRn成熱門靶點，多家藥企爭相布局

不過，雖然重癥肌無力是罕見病，但隨著適應癥的不斷擴充，FcRn拮抗劑等自免藥物的市場想象空間并不小，以Argenx/再鼎醫藥的艾加莫德為例，艾加莫德在2024年的全球銷售額同比增長83%，達到22億美元，足以稱得上是“重磅炸彈”?。在2025年第一季度，該款藥物實現銷售額7.9億美元，同比大幅增長99%，充分驗證了FcRn賽道潛力。

2021年1月，再鼎醫藥從Argenx引進艾加莫德大中華區權益，同年12月艾加莫德獲得FDA批準；2023年7月，作為全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德獲得國家藥監局正式批準上市，與常規治療藥物聯合，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。

據悉，?艾加莫德在國內還在布局的臨床適應癥領域包括原發性免疫性血小板減少癥 （ITP）、 慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）和尋常型天皰瘡 （PV）等。

而此次在國內獲批的又一款FcRn拮抗劑羅澤利昔珠單抗注射液此前已于2023年6月獲FDA批準上市，目前也取得了不錯的商業化表現，銷售額從2023年的1900萬歐元快速飆升至2024年的約2億美元。

“羅澤利昔珠單抗注射液作為FcRn拮抗劑，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開發的創新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，可以用于AChR 抗體陽性或 MuSK 抗體陽性患者的治療，改善患者臨床癥狀與預后，幫助患者恢復生活質量，回歸正常生活。” 殷劍表示。

此外，羅澤利昔珠單抗也顯示出廣譜潛力，在全球已開展針對多種自身免疫性疾病的21項臨床試驗，屆時銷售天花板有望進一步被打開。

而除了上述3款藥物，全球還有多款在研FcRn靶向藥。

今年4 月 30 日，強生宣布其FcRn阻斷劑尼卡利單抗（Nipocalimab，IMAAVY）已獲得美國 FDA 批準上市，用于治療全身型重癥肌無力（gMG）患者，2020 年 10 月，強生以 65 億美元（按當時平均匯率計算約合人民幣 448 億元）收購了 Momenta Pharmaceuticals，主要目的就是將尼卡利單抗收入麾下，可見強生對于該款藥物和FcRn賽道的看好。

據悉，強生預測，尼卡利單抗的年銷售額最終可能超過 50 億美元。

國內方面，和鉑醫藥從HanAll Biopharma引進的一款抗FcRn單抗巴托利單抗（HBM9161）進展較快，2024年7月已在國內重新申請上市，申報適應癥為gMG，和鉑醫藥擁有其在大中華區進行開發、制造和商業化的權利。2022年10月，和鉑醫藥與石藥集團達成一項超10億元人民幣的授權協議，在大中華區共同開發巴托利單抗。

此外，在重癥肌無力研發領域方面，今年4月初，榮昌生物發布其BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥泰它西普（Telitacicept，RC18，商品名：泰愛）治療全身型重癥肌無力（gMG）的Ⅲ期臨床研究結果，引發行業關注，也引發了市場對APRIL/BAFF雙靶點生物制劑與FcRn拮抗劑(包括艾加莫德、巴托利單抗和羅澤利昔珠單抗等)效果對比的廣泛討論。

中山大學附屬第三醫院神經內科主任醫師胡學強教授介紹，重癥肌無力是一種與人類伴行很久的疾病，20世紀30年代醫療主要解決患者生死問題。隨著有創、無創呼吸機技術以及膽堿酯酶抑制劑的出現，病死率顯著下降。之后，不斷有創新的手段幫助逐步解決患者部分神經系統功能損傷的問題、功能恢復不全的問題，并幫助患者恢復社會工作能力。而當前，重癥肌無力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制、恢復生活質量及藥物價格合理。