國際知名的全方位臨床研究組織（CRO）及科學咨詢公司Novotech（諾為泰）發(fā)布新的臨床前研究報告，深入探討了小干擾RNA (siRNA) 治療領(lǐng)域的發(fā)展態(tài)勢。本報告通過深度洞察，旨在幫助生物技術(shù)與制藥企業(yè)依托RNA精準醫(yī)學技術(shù)，開拓新一代腫瘤學、代謝疾病及罕見遺傳病治療方案的新篇章。

挖掘siRNA在藥物研發(fā)中的潛力

siRNA療法通過精準沉默致病基因，為靶向藥物開發(fā)帶來了范式轉(zhuǎn)變。美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準了包括ONPATTRO?（帕蒂西蘭）和英克司蘭在內(nèi)的多款siRNA藥物，該領(lǐng)域在遞送平臺、穩(wěn)定性及組織特異性靶向方面取得了快速進展。諾為泰的報告梳理了當前的研發(fā)態(tài)勢與監(jiān)管環(huán)境，并著重闡述了了siRNA技術(shù)如何擴展可成藥基因組，突破昔日的難成藥靶點問題。

主要亮點：

• 臨床與監(jiān)管情況：概述了六種已獲FDA批準的siRNA療法，及其在心血管、肝臟及罕見遺傳病領(lǐng)域的適應癥擴展情況。

• siRNA遞送技術(shù)的進展：探討了脂質(zhì)納米顆粒 (LNPs)、GalNAc偶聯(lián)物和聚合物納米顆粒等創(chuàng)新突破，如何提升組織靶向遞送效率并減少免疫相關(guān)風險

• 腫瘤學領(lǐng)域的廣泛應用：分析了siRNA在沉默癌基因、克服耐藥性、靶向腫瘤微環(huán)境方面的作用，展示其作為傳統(tǒng)癌癥治療替代方案的廣闊前景。

• 臨床試驗增長與未來展望：解讀了2020年至2024年間開展的150多項行業(yè)資助siRNA臨床試驗，年均復合增長率 (CAGR) 高達79.5%，體現(xiàn)了行業(yè)的巨大投資熱情。

攜手并進，共鑄siRNA臨床開發(fā)新輝煌

作為國際知名的端到端臨床試驗服務提供商，諾為泰與生物技術(shù)和制藥企業(yè)緊密合作，加速siRNA療法的開發(fā)。憑借在RNA研究領(lǐng)域的深厚底蘊和超過25年的臨床試驗執(zhí)行經(jīng)驗，諾為泰能夠為客戶提供全方位支持，涵蓋監(jiān)管指導、臨床試驗基地選址以及專業(yè)的試驗管理服務，助力客戶從容應對siRNA藥物開發(fā)的復雜挑戰(zhàn)，致力于確保研發(fā)項目在各階段均能實現(xiàn)高效推進、合規(guī)操作與成功落地。